罕见病有“医”靠！全国最小龄SMA新生儿在苏州重获希望 “现在孩子每天都在进步！”熙熙妈妈（化名）开心地说。今年2月28日是第18个国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变定义为罕见病，脊髓性肌萎缩症（SMA）正是其中之一。去年5月，苏州大学附属儿童医院为出生仅18天、患脊髓性肌萎缩症（SMA）的新生儿，注射首针鞘内治疗药物。这也是全国接受疾病修正治疗年龄最小的罕见病患者。如今，经过持续的治疗，小患儿已能慢慢抬 新闻 2025年02月28日 0 点赞 0 评论 29 浏览