首例！在子宫内开始治疗罕见遗传病的女童出生后无疾病迹象 ·这项研究强调了早期治疗的重要性，为更大规模的研究奠定了基础，还增加了在子宫内治疗其他遗传病的可能性。首位在子宫内开始接受治疗的女孩，在两岁半后没有出现罕见遗传病——脊髓性肌萎缩症（spinal muscular atrophy，SMA）的迹象。澳大利亚悉尼新南威尔士大学（UNSW Sydney）儿科神经学家米歇尔·法拉（Michelle Farrar）说，这意味“婴儿得到了有效的治疗，没有出现任 新闻 2025年02月25日 0 点赞 0 评论 25 浏览