上海首例！医院为3岁软骨发育不全罕见病患儿申请急需药品 2月19日，澎湃新闻记者从上海交通大学医学院附属新华医院（以下简称上海新华医院）获悉，医院为一名软骨发育不全患儿申请的临时进口创新药“伏索利肽”获批。这是上海首个为软骨发育不全罕见病患者申请的急需药品。患儿毛豆（化名）为3岁男孩，出生后出现头围偏大、呼吸窘迫、发绀等症状，四处求医后确诊为软骨发育不全。上海新华医院医生介绍，软骨发育不全是一种由成纤维细胞生长因子受体3（FGFR3）基因突变引发的罕见 新闻 2025年02月23日 0 点赞 0 评论 21 浏览