专访蔡磊：每一种罕见病的攻克都是人类医学的巨大突破
海报设计 郁斐2025年2月28日是第18个国际罕见病日。2025年，也是蔡磊与“渐冻症”斗争的第六个年头。2019年，时任京东集团副总裁的蔡磊被确诊“渐冻症”，从商业精英到罕见病患者，再到科研推动者，蔡磊的人生轨迹因一场罕见病而彻底改变。渐冻症，学名为肌萎缩侧索硬化症（英文简写ALS），是运动神经元病的一种。患者大脑、脑干和脊髓中的运动神经细胞受到侵袭，肌肉逐渐萎缩无力，最终瘫痪，身体如同被逐渐
药物
国际罕见病日｜仅5%罕见病有明确治疗方案，药物研发如何破局？
“既然是病，那用什么药能治？”这是2018年底不到1岁的女儿被确诊为Coffin-Siris综合征（CSS，一种罕见的多重发育障碍）时，河北人陈利伟向医生抛出的第一个问题。彼时，医生给出的回答是“尚无有效的治疗方式，以对症治疗和康复为主”。如今，女儿已经7岁，他们依然没有等到有效的治疗方案。像陈利伟女儿这样的面临着“无药可用”困境的罕见病患者并非孤例。罕见病是指发病率极低、患病总人口数极少的疾病。
武汉罕见病团队助力首款国产基因治疗药物研发
2月28日是“国际罕见病日”，记者从武汉市第一医院皮肤科获悉，该科罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验，携手国内研究团队，共同为“最痛苦的疾病”即大疱性表皮松解症患者，改变“无药可医”的局面。“我们正在开展一项名为WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的临床试验，该临床研究已得到国家药品监督管理局批准……”在武汉市第一医院皮肤科罕见病门诊，一则颇显小众的招募正悄然进行中。
肺癌少见靶点患者不少 专家：慢病化需不断探索新药克服耐药
中新网上海新闻2月26日电(记者 陈静)肺癌是中国发病率和死亡率最高的恶性肿瘤之一。精准医学理念的发展应用、靶向药物的研发进展，正改变着晚期肺癌的诊疗格局。记者26日获悉，肺癌的少见靶点逐渐走入临床专家视野。少见靶点是指发生率＜5%，同时为肿瘤驱动基因的靶点。“提高肺癌患者整体生存率，每一位少见靶点患者‘都不能少’。”上海市胸科医院肿瘤科学术带头人、终身教授陆舜坦言，肺癌是全球发病率最高的癌症，患
翰森制药B7-H3靶向ADC骨肉瘤适应症纳入突破性治疗药物
新京报讯 2月25日晚间，翰森制药发布公告，其自研B7-H3靶向抗体偶联药物（ADC）注射用HS-20093获国家药监局批准纳入突破性治疗药物，拟定适应症为用于治疗经至少二线治疗后进展的骨肉瘤患者。HS-20093是一种B7-H3靶向ADC，由全人源抗B7-H3单抗与拓扑异构酶抑制剂(TOPOi)有效载荷共价连接而成，正于中国开展用于治疗肺癌、肉瘤、头颈癌以及其他实体瘤的多项临床研究，其中最高研究
美司法部长：美国去年超6.3万人因药物过量死亡
据央视新闻消息，当地时间2月26日，美国司法部长帕姆·邦迪在其社交媒体平台上发文表示，2024年美国有超过63000人因药物过量死亡。美国参议院司法委员会27日将对《HALT芬太尼法案》进行投票，邦迪敦促参议院通过这项立法。（央视记者 徐德智）编辑 毛天宇
大翻车！30岁女子变身“原始人”，只因这款“神器”使用不当
当代人最大的恐惧，不是熬夜，而是熬夜后的大把掉发！今年刚满30岁的侯小姐就是如此，每天看着掉在地上的大把头发，她心急如焚！不久前，侯小姐听说了一种“生发神器”，便利用春节假期赶紧安排上，没想到效果太好，差点被同事当做了“原始人”。这让人哭笑不得！这就是侯小姐使用”生发神器”后的照片，她的脸上已经长满了小绒毛，不仅如此，两个手臂上的汗毛也变得又粗又黑，整个人看起来有点像“小毛人”。原来，侯小姐自行购
土豆的“超能力”：轻松缓解静脉炎
静脉炎是静脉血管的急性炎症，常见于长期输液或使用刺激性药物的患者，表现为皮肤红肿、发热、硬结等症状，严重时甚至会影响患者的生活质量。在临床治疗中，除了药物疗法，还有一种简单、经济且有效的方法——新鲜土豆片外敷。那么，土豆为什么能治疗静脉炎呢？土豆的神奇成分土豆不仅是餐桌上的美味，还是一种天然的“药物”。其主要成分有水分（75%）、淀粉（16.5%）、纤维（1.0%）、糖（0.8%）、脂肪（0.1%
罕见病有“医”靠！全国最小龄SMA新生儿在苏州重获希望
“现在孩子每天都在进步！”熙熙妈妈（化名）开心地说。今年2月28日是第18个国际罕见病日。世界卫生组织将患病人数占总人口0.065%到0.1%之间的疾病或病变定义为罕见病，脊髓性肌萎缩症（SMA）正是其中之一。去年5月，苏州大学附属儿童医院为出生仅18天、患脊髓性肌萎缩症（SMA）的新生儿，注射首针鞘内治疗药物。这也是全国接受疾病修正治疗年龄最小的罕见病患者。如今，经过持续的治疗，小患儿已能慢慢抬
蔡磊为离世渐冻症女孩发声
近日，有网友在社交媒体发文称身患渐冻症的26岁湖南女生静雯去世。2月27日，静雯妈妈证实了这一消息，静雯在2月22日晚离世，她离世那天家人都在她身边。此前静雯也曾在社交媒体上向渐冻症抗争者蔡磊求助，静雯妈妈表示特别感谢蔡磊很关心自己女儿的病情。2月27日，@蔡磊 发文：“几天前听闻陈静雯的离世十分痛心，其实这一个多月来我们在和医院、药企携手加快推进生命救治。静雯在24年6月确诊，12月基因检测得知