武汉罕见病团队助力首款国产基因治疗药物研发 2月28日是“国际罕见病日”，记者从武汉市第一医院皮肤科获悉，该科罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验，携手国内研究团队，共同为“最痛苦的疾病”即大疱性表皮松解症患者，改变“无药可医”的局面。“我们正在开展一项名为WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的临床试验，该临床研究已得到国家药品监督管理局批准……”在武汉市第一医院皮肤科罕见病门诊，一则颇显小众的招募正悄然进行中。 新闻 2025年02月28日 0 点赞 0 评论 13 浏览
科研助力，照亮“蝴蝶宝贝”人生！这个罕见病团队参与首款国产基因治疗药物研发 极目新闻通讯员 张梦石 谯玲玲 胡彬2月27日，武汉市第一医院方面透露，该院皮肤罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验，携手国内研究团队，共同为大疱性表皮松解症患者（又称“蝴蝶宝贝”）改变“无药可医”的局面。作为一种皮肤罕见病，大疱性表皮松解症是一种临床症状严重的遗传性皮肤病。由于COL7基因突变导致特定蛋白表达缺乏，使得患者皮肤非常脆弱，轻微的摩擦或敲击即可导致起疱或皮肤脱落，患 新闻 2025年02月28日 0 点赞 0 评论 21 浏览