皮肤

武汉罕见病团队助力首款国产基因治疗药物研发

2月28日是“国际罕见病日”,记者从武汉市第一医院皮肤科获悉,该科罕见病团队已启动国内首款基因治疗罕见皮肤病药物临床试验,携手国内研究团队,共同为“最痛苦的疾病”即大疱性表皮松解症患者,改变“无药可医”的局面。“我们正在开展一项名为WG1025用于治疗营养不良型大疱性表皮松解症的临床试验,该临床研究已得到国家药品监督管理局批准……”在武汉市第一医院皮肤科罕见病门诊,一则颇显小众的招募正悄然进行中。